2018 年以來，國家藥品監(jiān)督管理局重新受理干細(xì)胞新藥臨床試驗(yàn)申請，干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)申請數(shù)量穩(wěn)步增長。從受理申請數(shù)量來看，申請數(shù)量從 2018 年的 5 個(gè)（以受理申請數(shù)量為基礎(chǔ)）增加到 2022 年的 26 個(gè)，是 2021 的兩倍，中國新型干細(xì)胞藥物研發(fā)速度顯著加快。

▲干細(xì)胞藥品申報(bào)詳情

01 干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)申報(bào)情況

2022 年，CDE 共受理了 26 項(xiàng)干細(xì)胞藥物臨床申請（以受理數(shù)量為準(zhǔn)），包括 25 項(xiàng)國內(nèi) 1 類創(chuàng)新藥物注冊申請和 1 項(xiàng)進(jìn)口 1 類創(chuàng)新藥注冊申請。

▲2022年度干細(xì)胞藥物注冊申報(bào)受理一覽表

02 臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可情況

2022 年，來自 11 家企業(yè)的 11 種干細(xì)胞藥物的 16 項(xiàng)臨床試驗(yàn)獲得了 CDE 默示許可。其中，上海愛薩爾生物的人臍血間充質(zhì)干細(xì)胞注射液已獲批 2 項(xiàng)默示臨床試驗(yàn)，泉生生物的人臍帶血間充質(zhì)造血干細(xì)胞注射液獲批 4 項(xiàng)隱性臨床實(shí)驗(yàn)。

▲2022年度干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可覽表

03 臨床試驗(yàn)適應(yīng)證分析

截至 2022 年 12 月 31 日，CDE 已默認(rèn) 42 項(xiàng)臨床試驗(yàn)，涉及 20 個(gè)適應(yīng)癥。排名前三的是膝關(guān)節(jié)炎（七項(xiàng)）、間質(zhì)性肺病（五項(xiàng)）和移植物抗宿主病（四項(xiàng)）。其中，6 家企業(yè)的 7 種干細(xì)胞藥物用于治療膝關(guān)節(jié)骨性關(guān)節(jié)炎。干細(xì)胞的類型包括：自體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞（一種）、同種異體脂肪間充干細(xì)胞（兩種）、臍帶間充質(zhì)細(xì)胞（三種）和 iPSC 衍生的間充質(zhì)造血干細(xì)胞（一種）。

在適應(yīng)癥方面，大多數(shù)藥物使用間充質(zhì)干細(xì)胞的免疫調(diào)節(jié)功能來治療炎癥或自身免疫性疾病。

 ▲干細(xì)胞藥品適應(yīng)證詳情

04 申報(bào)地區(qū)情況分析

在各省市的干細(xì)胞藥物應(yīng)用中，截至 2022 年 12 月 31 日，共受理 56 項(xiàng)申請，42 項(xiàng)臨床試驗(yàn)申請獲得隱性許可。

在申請受理方面，上海以 16 項(xiàng)排名第一，北京以 9 項(xiàng)排名第二，廣東、江蘇和天津緊隨其后。在臨床試驗(yàn)的默示許可方面，上海仍以 13 項(xiàng)排名第一，北京以 9 項(xiàng)排名第二，江蘇、天津和廣東緊隨其后?？梢钥闯?，上海是干細(xì)胞藥物研發(fā)最活躍的地區(qū)，而長三角、北京、天津和廣東是中國干細(xì)胞藥物研究和開發(fā)的主要地區(qū)。

▲各省市干細(xì)胞藥品申報(bào)受理情況

▲各省市干細(xì)胞藥品臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可情況

05 申報(bào)的干細(xì)胞類型分析

截至 2022 年 12 月 31 日，根據(jù)申報(bào)的干細(xì)胞類型，人類臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞藥物有 32 種，占 61.5%，是干細(xì)胞藥物研發(fā)中最重要的細(xì)胞類型。特別是 2022 年，共受理 19 種臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞藥物，迎來大幅增長。其次，除了間充質(zhì)干細(xì)胞，來自人類胚胎干細(xì)胞（ESC）和人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）的衍生細(xì)胞藥物也在穩(wěn)步增長。2022 年，添加了三種 iPSC 衍生的細(xì)胞藥物。

▲申報(bào)受理的干細(xì)胞藥物干細(xì)胞類型情況

在基礎(chǔ)研究領(lǐng)域，全球細(xì)胞治療領(lǐng)域取得了許多重大原創(chuàng)成果。中國干細(xì)胞基礎(chǔ)研究走在世界前列，為治療許多疑難復(fù)雜疾病提供了新的希望。由于前期市場無序，我國干細(xì)胞的臨床研究和臨床試驗(yàn)一度停滯，導(dǎo)致干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)上游儲(chǔ)存業(yè)務(wù)相對成熟，中游開發(fā)和下游應(yīng)用發(fā)展相對滯后。

隨著《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）和《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)指導(dǎo)原則（試行）》等政策的出臺(tái)，我國干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化正逐步步入正軌，使用干細(xì)胞藥物作為轉(zhuǎn)化出口的路徑逐漸清晰。隨著政策的明確，經(jīng)過一番探索，我國干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化進(jìn)入了有序發(fā)展階段，干細(xì)胞藥物的數(shù)量和質(zhì)量都有了明顯提高。

據(jù)信，2023 年將是干細(xì)胞藥物研發(fā)的爆發(fā)期，更多具有新適應(yīng)癥的干細(xì)胞藥物將進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。與此同時(shí)，正在進(jìn)行的干細(xì)胞藥物的 I/II 期臨床試驗(yàn)將逐漸產(chǎn)生結(jié)果。我相信，隨著干細(xì)胞技術(shù)的不斷發(fā)展，干細(xì)胞作為治療藥物將在不久的將來出現(xiàn)。

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