近日,北京日?qǐng)?bào)在新知周刊頭版刊登了一篇文章,題為“干細(xì)胞是糖尿病的終結(jié)者嗎?”,詳細(xì)介紹了中國(guó)研究團(tuán)隊(duì)最近的開創(chuàng)性成就——首次利用干細(xì)胞再生療法功能性治愈 1 型糖尿病。
糖尿病作為一種嚴(yán)重的代謝疾病,長(zhǎng)期困擾著無數(shù)患者。據(jù)統(tǒng)計(jì),全球糖尿病患者數(shù)量龐大,且呈不斷上升趨勢(shì)。其中,1 型糖尿病患者由于自身免疫抗體或遺傳因素引起胰島 β 細(xì)胞受損,導(dǎo)致胰島素絕對(duì)缺乏,不得不依賴胰島素治療。而 2 型糖尿病患者也面臨著長(zhǎng)期血糖控制的難題,以及各種并發(fā)癥的威脅。
北京日?qǐng)?bào)的發(fā)文讓人們看到了干細(xì)胞治療糖尿病的希望。干細(xì)胞作為一種具有多向分化潛能的細(xì)胞,在適當(dāng)?shù)沫h(huán)境下可以分化為胰島細(xì)胞,從而有望恢復(fù)糖尿病患者的胰島功能。隨著科學(xué)技術(shù)的不斷進(jìn)步,相信在不久的將來,干細(xì)胞治療有望為糖尿病患者帶來新的希望。在這個(gè)過程中,我們需要保持理性和耐心,期待科學(xué)家們能夠不斷攻克難題,為糖尿病的治療開辟新的道路。
01 功能性治愈與真正治愈的區(qū)別
在討論干細(xì)胞技術(shù)是否可以成為糖尿病的“終結(jié)者”之前,我們應(yīng)該首先澄清“功能性治愈”和“真正治愈”之間的區(qū)別。功能性治愈意味著患者在一定條件下可以保持正常的血糖水平,即使不依賴藥物,也不會(huì)出現(xiàn)糖尿病癥狀。雖然這種狀態(tài)不能完全消除 1 型糖尿病的根本原因——胰島素缺乏,但它可以有效控制病情,延緩和減少糖尿病的并發(fā)癥。
在這項(xiàng)研究中,研究小組使用化學(xué)重編程技術(shù)成功地將多能干細(xì)胞誘導(dǎo)成胰島細(xì)胞,并將其移植到一名有 11 年胰島素依賴治療史的患者體內(nèi)。移植后,該患者恢復(fù)了生理血糖調(diào)節(jié),功能恢復(fù)。
02 干細(xì)胞如何轉(zhuǎn)化為胰島細(xì)胞
鄧宏魁的研究團(tuán)隊(duì)探索了一種可行的方法,從多能干細(xì)胞中制備胰島細(xì)胞,然后將后者移植到患者體內(nèi),產(chǎn)生胰島素來治療糖尿病。這需要解決幾個(gè)關(guān)鍵技術(shù):首先,如何獲得人類多能干細(xì)胞;二是如何誘導(dǎo)多能干細(xì)胞制備胰島細(xì)胞;三是如何將胰島細(xì)胞移植到人體內(nèi)。
2013 年,鄧宏魁的團(tuán)隊(duì)創(chuàng)造了一種使用化學(xué)小分子將成纖維細(xì)胞轉(zhuǎn)化為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的方法,稱為化學(xué)誘導(dǎo)多能干干細(xì)胞(CiPSC),它在可育小鼠中具有功能。隨后,鄧宏魁的團(tuán)隊(duì)分別在 2015 年和 2018 年揭示了產(chǎn)生化學(xué)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的分子途徑。
然后,在 2022 年和 2023 年,鄧宏魁的團(tuán)隊(duì)創(chuàng)造了人類化學(xué)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(hCiPSC)技術(shù),并證明該技術(shù)可以制備胰島細(xì)胞并產(chǎn)生胰島素,可以改善非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物的糖尿病。因此,鄧宏魁在 2024 年中國(guó)未來科學(xué)獎(jiǎng)中被授予“生命科學(xué)獎(jiǎng)”,以表彰他在利用化學(xué)方法將體細(xì)胞重新編程為多能干細(xì)胞、改變細(xì)胞命運(yùn)和狀態(tài)方面的杰出貢獻(xiàn)。
03 胰島細(xì)胞移植找到“好位置”
除了干細(xì)胞的制備技術(shù),如何有效地將這些胰島細(xì)胞移植到患者體內(nèi)也是一個(gè)關(guān)鍵問題。傳統(tǒng)的移植方法往往存在風(fēng)險(xiǎn),但研究小組開發(fā)了一種新的移植技術(shù):將胰島細(xì)胞移植到腹直肌前鞘中。
這種方法不僅降低了出血和凝血的風(fēng)險(xiǎn),而且可以在超聲引導(dǎo)下進(jìn)行,使手術(shù)簡(jiǎn)單有效。通過這種創(chuàng)新的移植技術(shù),胰島細(xì)胞在體內(nèi)高效存活并逐漸成熟,長(zhǎng)期保持其生理功能,為 1 型糖尿病的治療帶來了新的方向。
這項(xiàng)研究的成功不僅為 1 型糖尿病的治療提供了新的思路,也為再生醫(yī)學(xué)的廣泛應(yīng)用開辟了新的途徑。干細(xì)胞作為一種具有自我更新能力和多向分化潛能的細(xì)胞,在治療脊髓損傷和帕金森病等各種疾病方面顯示出巨大的潛力。這一次成功制備功能細(xì)胞意味著,未來可以通過化學(xué)重編程技術(shù)有效制備更多類型的功能細(xì)胞,為臨床治療提供更多可能性。
隨著全球糖尿病患者數(shù)量的增加,干細(xì)胞技術(shù)有望成為改變這一局面的“終結(jié)者”。隨著科學(xué)技術(shù)的進(jìn)步,也許有一天,我們將不再需要依賴胰島素,糖尿病將成為歷史。讓我們一起期待這一刻!
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